英國製藥公司GW Pharma是大麻素處(chu)方藥科學、開發、商業(ye)化領域的全球領導者。近日，該公司及(ji)其美國子公司Greenwich Biosciences宣布，美國食(shi)品和藥物管(guan)理局（FDA）已批準大麻素藥物Epidiolex（cannabidiol，大麻二醇，CBD）口(kou)服液體製劑一個新的適(shi)應(ying)症，用於≥1歲患者治療與結節性硬(ying)化症（TSC）相關的癲癇發作。該適(shi)應(ying)症通過優先審查程序獲得批準。在歐洲，該藥（商品名：Epidyolex）用於上述相同適(shi)應(ying)症的申(shen)請正在接受歐洲藥品管(guan)理局（EMA）的審查。

       Epidiolex是美國FDA批準的第2個治療TSC相關癲癇發作的藥物。諾華依維莫(mo)司（everolimus）是第一個被批準治療TSC相關癲癇發作的藥物，該藥分別於2017年1月、2018年4月獲得歐盟批準（商品名：Votubia）和美國批準（商品名：Afinitor DISPERZ），用於≥2歲兒童(tong)和成人，輔助治療與TSC相關的部分發作性癲癇。

       Epidyolex/Epidiolex是美歐批準治療癲癇的首個植物來源大麻素藥物，也是首個新型抗癲癇藥物（AED）。在美國和歐盟，該藥分別於2018年6月、2019年6月獲批上市。業(ye)界對該藥的商業(ye)前景十分看(kan)好。科睿唯(wei)安此前預(yu)測(ce)，該在2022年的銷售額(e)將達(da)到12億美元。

       此次批準，是Epidiolex在監(jian)管(guan)方麵獲得的第三個適(shi)應(ying)症。之前，該藥在美國和歐盟已被批準，用於≥2歲兒童(tong)和成人患者，輔助治療與Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）相關的癲癇。在美國和歐盟，Epidyolex/Epidiolex均被授予了治療DS、LGS、TSC相關癲癇發作的孤兒藥資格，每一種都是罕(han)見的、嚴重的、兒童(tong)期發病(bing)的藥物難治性癲癇類型。

       TSC是一種罕(han)見的、嚴重的、兒童(tong)期發生的遺傳性疾病(bing)。癲癇是TSC最常見的神經(jing)學特征，多(duo)達(da)三分之二的TSC患者會經(jing)曆藥物難治性癲癇發作，在解決與TSC相關癲癇發作方麵，對新的治療方法存在著重大需求。來自III期臨(lin)床研究的數據顯示，與安慰劑相比，Epidiolex顯著減少了TSC相關的難治性癲癇發作（包括局灶性和全身(shen)性），並(bing)改善了患者的整體狀況(kuang)。隨著此次新適(shi)應(ying)症批準，Epidiolex將為TSC患者群(qun)體提供(gong)一個重要(yao)的治療選擇。

結節性硬(ying)化綜合症-TSC（圖片來源：childneurologyfoundation.org）

       此次批準基於一項(xiang)隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨(lin)床研究的結果。該研究共(gong)入組了224例（年齡1-65歲）被確(que)診為對治療有抵抗（難治性）的TSC患者，這(zhe)些患者被隨機分配(pei)接受Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、安慰劑（n=76），治療16周（4周滴定期、12周維持期）。主(zhu)要(yao)終點是治療期間Epidiolex與安慰劑相比TSC相關局灶性和全身(shen)性癲癇發作頻率相對基線的百分比變化。關鍵的次要(yao)終點包括：癲癇發作減少≥50%的患者比例、總發作頻率（包括局灶性感覺和癲癇痙攣）減少≥50%的患者比例，受試者/照料者整體狀況(kuang)變化的總體印(yin)象(xiang)（S/CGIC）。

       結果顯示，研究達(da)到了主(zhu)要(yao)終點，與安慰劑組相比，Epidiolex治療組TSC相關癲癇發作頻率顯著降(jiang)低(di)：Epidiolex 25mg/kg/天治療組、50mg/kg/天治療組相對基線分別降(jiang)低(di)49%、48%，安慰劑組降(jiang)低(di)27%（p=0.0009，p=0.00118）。

       所有關鍵次要(yao)終點的結果均支持對主(zhu)要(yao)終點的影響。具體為：（2）與安慰劑組相比，Epidiolex治療組有更高比例的患者癲癇發作減少50%或更大幅度的減少（25mg/kg/天組為36%、50mg/kg/天組為40%，安慰劑組為22%，p=0.0692和p=0.0245）。（2）與安慰劑組相比，2種劑量Epidiolex治療組均有48%的患者總發作頻率（包括局灶性感覺和癲癇痙攣）經(jing)曆了更大幅度的減少，安慰劑組為27%（p=0.0013和p=0.0018）。（3）根據患者/照料者總體印(yin)象(xiang)(S/CGIC)問卷(juan)調查結果，Epidiolex 25mg/kg/天組、Epidiolex 50mg/kg/天組報告整體狀況(kuang)得到改善的比例分別為69%、62%、安慰劑組為39%（p=0.0074和p=0.0580）。（4）額(e)外的分析(xi)顯示，Epidiolex治療患者與安慰劑患者相比在複合局灶性癲癇發作方麵經(jing)曆了更大幅度的減少（25mg/kg/天治療組、50mg/kg/天治療組患者比例分別為52%、50%，安慰劑組比例為32%，p=0.0076和p=0.0116）。

       該研究中觀察(cha)到的安全概況(kuang)與之前的研究結果一致，沒有發現新的安全風(feng)險。不良事件（AE）發生率在25mg/kg/天組為93%、50mg/kg/天組為100%、安慰劑組為95%。兩種劑量都具有可接受的安全性，25 mg/kg/天的不良事件少於50 mg/kg/天。最常見的不良反應(ying)是腹瀉、食(shi)欲下降(jiang)和嗜睡。

       結節性硬(ying)化症（TSC）是一種罕(han)見的遺傳病(bing)，影響美國約5萬人、全球近100萬人。在全球範圍(wei)內，每天至少有2例TSC嬰兒誕生，估計每6000個新生兒中就有一個。該病(bing)主(zhu)要(yao)是導致良性腫瘤在身(shen)體的重要(yao)器官中生長(chang)，包括大腦、皮膚、心髒、眼睛、腎髒和肺，是導致遺傳性癲癇的主(zhu)要(yao)原因。TSC通常在出(chu)生後的第一年發生，表(biao)現為局灶性癲癇或嬰兒痙攣，並(bing)與孤獨症和智力殘疾的風(feng)險增加有關。病(bing)情的嚴重程度可能有很大差異。在一些兒童(tong)中，這(zhe)種疾病(bing)非常輕(qing)微，而(er)另(ling)一些兒童(tong)則可能出(chu)現危(wei)及(ji)生命的並(bing)發症。約85%的TSC患者存在癲癇，並(bing)可能發展為對藥物難治。超過60%的TSC患者不能通過標準治療如抗癲癇藥物、癲癇手術、生酮飲食(shi)或迷走神經(jing)刺激等(deng)來控製癲癇發作，相比之下，30-40%的無TSC的癲癇患者是耐藥的。

       Epidyolex/Epidiolex是一種口(kou)服的、高純度CBD提取物液體製劑，CBD是一種來自大麻植物的非精神類成分，對於神經(jing)係統(tong)具有多(duo)種藥理作用。大量的研究表(biao)明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥(jue)活性，相比現有抗癲癇藥物副作用更少。

       Epidyolex/Epidiolex是美歐批準治療癲癇的首個植物來源大麻素藥物，也是首個新型抗癲癇藥物（AED）。在美國，Epidiolex于2018年6月獲得批準。在歐盟，Epidyolex于2019年6月獲得批準。業(ye)界對該藥的商業(ye)前景十分看(kan)好。科睿唯(wei)安此前預(yu)測(ce)，該在2022年的銷售額(e)將達(da)到12億美元。

      目前，GW製藥公司正在開發Epidiolex/Epidyolex用於治療包括Rett綜合征在內的其他罕(han)見病(bing)。GW公司推(tui)出(chu)了全球首個植物來源的大麻素處(chu)方藥Sativex（nabiximols），該藥在美國以外的許多(duo)多(duo)家被批準，用於治療多(duo)發性硬(ying)化症的痙攣；該公司正在推(tui)進Sativex的一個後期項(xiang)目，以尋求FDA批準。該公司管(guan)線中有一係列(lie)大麻素候(hou)選產品，包括治療癲癇、自閉症、膠質母細胞瘤、精神分裂(lie)症的化合物。

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cannabidiol在我司的產品編號為BBP01985，CAS No.: 13956-29-1。結構如下: